近日，国家市场监督管理总局发布《国家市场监督管理总局——罕见病类特医食品将优先审评审批》文件，目前，市场监管总局已试运行“对临床急需的罕见病类特殊医学用途配方食品适用优先审评审批程序”，并计划在《特殊医学用途配方食品注册管理办法》的修订中增加相关内容，将罕见病类特殊医学用途配方注册审评时限从60个工作日缩短至30个工作日，优先安排开展现场核查和抽样检验。
特殊医学用途配方食品（以下简称“特医食品”），是为了满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或特定疾病状态人群对营养素或膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。《第一批罕见病目录》包括苯丙酮尿症（PKU）在内的18种代谢障碍罕见病治疗过程中需及时、终生、足量使用特医食品，特医食品是此类罕见病临床治疗中的主要和核心治疗方式，PKU患者称之为“药奶”。如未得到及时治疗，患者将面临发育迟缓或倒退，甚至致残致死的严重后果。
市场监管总局在保证产品食用安全有效的基础上，积极推动解决罕见病类特医食品的可及性。鉴于罕见病类特医食品主要源于境外、国内相关研发基础薄弱的现状，市场监管总局深入临床医疗机构详细了解罕见病诊疗、特医食品使用以及病患愈后随访有关情况，组织相关权威机构和专家研究完善罕见病类特医食品研发、生产销售以及上市后跟踪评估等环节要求，鼓励企业联合医疗机构加大研发投入，切实保证产品配方科学、有效。
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